מינהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תרופה חדשה לטיפול בסרטן הלבלב הגרורתי, לאחר שהוכח כי היא כמעט מכפילה את תוחלת החיים של החולים בהשוואה לכימותרפיה מקובלת. התרופה, שנקראת דרקסונרסיב ותשווק תחת השם המסחרי רסונק, פותחה בידי חברת רבולושן מדיסינס, ואושרה חצי שנה לפני המועד שנקבע מלכתחילה להשלמת הבדיקה הרגולטורית.
במחקר קליני בשלב שלישי, שכלל כ-500 חולים בסרטן לבלב גרורתי שכבר קיבלו טיפול קודם, חציון ההישרדות של מי שנטלו את התרופה עמד על 13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בלבד בקרב מי שקיבלו כימותרפיה בלבד. לפי הנתונים שפורסמו, התרופה הפחיתה בכ-60% את הסיכון למוות בהשוואה לטיפול הכימותרפי המקובל, תוצאה שנחשבת חריגה בהיקפה במחלה הידועה כאחת הקטלניות ביותר מבין סוגי הסרטן.
דרקסונרסיב פועלת באמצעות עיכוב חלבון בשם RAS, המצוי במרבית גידולי הלבלב ומשמש כמנוע המניע את התקדמות המחלה. פרופ' עידו וולף, מנהל המערך האונקולוגי במרכז הרפואי איכילוב, הסביר כי מדובר במולקולה קטנה הנקשרת לחלבון בתוך התא ויוצרת יחד עמו מבנה שחוסם את העברת האותות המעודדים את צמיחת הגידול. "במקום לנעול אותו עם מנעול, כאילו שמו עליו קסדה וסגרו אותו", תיאר פרופ' וולף את אופן פעולתה. לדבריו, במשך עשרות שנים נכשלו ניסיונות לפתח תרופה נגד החלבון בשל מבנהו החלק, וכעת מדובר בטיפול הראשון שהוכיח יעילות מדעית מובהקת בעיכובו.
התרופה ניתנת כגלולה יומית במינון של 300 מיליגרם, ומיועדת לחולים במחלה מתקדמת שכבר עברו טיפול קודם או שאינם מתאימים לכימותרפיה משולבת. פרופ' וולף כינה את התוצאות "מהפכה אמיתית", והוסיף: "אנשים יגידו: 'רק חצי שנה?'. התשובה פשוטה: גם בסרטן הריאה המעכבים הראשונים הוסיפו בהתחלה חצי שנה, ותראה לאן הגענו. יש כאן תקווה גדולה להמשך, לתרופות נוספות".
גם בקרב חוקרים בארצות הברית ההתלהבות ניכרת. ד"ר ראצ'נה שרוף, ראש החטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה במרכז הסרטן של אוניברסיטת אריזונה, סיפרה כי בכתה מרוב שמחה כשנחשפה לראשונה לתוצאות הניסוי. "זה משנה את כללי המשחק עבור כולנו שמטפלים בסרטן הלבלב", אמרה. חוקר נוסף, הפרמקולוג צ'אנינג דר מאוניברסיטת צפון קרוליינה, כינה את האישור "רגע מכונן בטיפול בסרטן הלבלב", וציין כי מדובר "רק בהתחלה של התקדמויות נוספות שיגיעו".
לצד הבשורה הרפואית, לתרופה תועדו גם תופעות לוואי, ובהן פריחה עורית הגורמת לשלפוחיות, פצעים בפה ובגרון, בחילות, שלשולים, כאבי בטן, נפיחות, ירידה בתיאבון ותשישות. בחלק מהמקרים נדרשו התאמות מינון, אך פרופיל הבטיחות הכללי נחשב סביר לנוכח היעדר חלופות טיפוליות אפקטיביות עבור חולים במחלה בשלביה המתקדמים.
לצד ההתלהבות המקצועית, מחירה הצפוי של התרופה מעורר דאגה של ממש. ההערכות מדברות על עלות של כ-30 אלף דולר לחודש טיפול, כ-90 אלף שקל, מה שעלול להעמיד את הטיפול מחוץ להישג ידם של חולים חסרי ביטוח פרטי. עד לקבלת האישור הפעילה החברה בארצות הברית תוכנית חמלה שבמסגרתה קיבלו יותר מ-2,000 חולים את התרופה ללא תשלום, ובכללם חולים ישראלים שנשלחו לקבל את הטיפול בחינם בארצות הברית. בעקבות האישור הרשמי, צפויה תוכנית זו להיסגר והתרופה תימכר במחיר מלא.
פרופ' וולף ציין כי לאחר הפצת התרופה בארצות הברית ניתן יהיה לייבא אותה גם לישראל, אולם מימון ציבורי אינו צפוי בעתיד הקרוב. רשימת התרופות המועמדות לסל הבריאות לשנת 2027 כבר נסגרה, כך שהמועד המוקדם ביותר להיכללות אפשרית במימון ציבורי הוא ינואר 2028. "יהיו לנו חולים שאין להם ביטוח פרטי ואין להם כסף, ועבורם לא תהיה תרופה", הזהיר פרופ' וולף.
מניית רבולושן מדיסינס, הנסחרת בנאסד"ק, עלתה בעקבות הודעת האישור. החברה מסרה כי היא ממשיכה לבחון את התרופה גם כטיפול בקו הראשון בסרטן הלבלב, ובמקביל מפתחת תרופות נוספות המכוונות למשפחת חלבוני RAS, במטרה להרחיב את השימוש בטכנולוגיה גם לסוגי סרטן נוספים כמו סרטן הריאה, המעי הגס והשחלות, בהם נפוצות מוטציות דומות.
תגובות
רגע, שקט פה מדי
דעתך חשובה - תהיו הראשונים להגיב על הכתבה